În iunie 2024, Serviciul Național de Sănătate (NHS) din Marea Britanie a aprobat administrarea Hemgenix (denumirea comercială a etranacogene dezaparvovec), o terapie genică revoluționară pentru hemofilia B, cu un preț impresionant de 2,6 milioane de lire sterline pe o singură infuzie.
Această formă de terapie cu acest medicament a devenit rapid recunoscută drept cel mai scump tratament existent.
Ce este Hemgenix și de ce e cel mai scump medicament din lume
Hemgenix este o terapie genică, ce se face o dată în viață, care funcționează prin introducerea unui virus modificat în organism, adică un vector viral, ce livrează copia funcțională a genei pentru factorul de coagulare IX direct către celulele hepatice.
Acest lucru permite organismului pacientului să producă singur factor IX, absent din cauza mutației genetice specifice hemofiliei B.
Pacienții primesc infuzia intravenoasă o singură dată printr-o procedură ce durează aproximativ 1–2 ore, iar efectele pot dura ani. Conform datelor experimentale, nivelurile de factor IX pot susține coagularea timp de aproape un deceniu.
Prețul impresionează pe toată lumea. Un pacient care suferă de hemofilie B trebuie să cheltuie 2,6 milioane de lire (circa 3,3 milioane USD), mai scump decât orice alt medicament aprobat până acum, pentru această formă de terapie.
Totuși, specialiștii îl consideră justificat prin eficiență pe termen lung, fiind vorba de o singură administrare care poate elimina necesitatea injecțiilor regulate cu factor IX (cost anual de 150.000 – 200.000 lire).
Terapia a fost aprobată pentru adulții cu hemofilie B moderată – severă, adică cu niveluri de factor IX sub 2 %. În Marea Britanie, aproximativ 2.000 de pacienți suferă de această formă, dintre care circa 250 sunt eligibili pentru Hemgenix.
Tratamentul este disponibil în opt centre specializate din Anglia, inclusiv Oxford, Manchester, Birmingham și Londra.
Unul dintre beneficiari, Elliott Collins, în vârstă de 34 ani, din Colchester, a primit terapia în 2019 ca parte a unui studiu clinic. Până atunci, făcea injecții de factor IX de două ori pe săptămână timp de mulți ani.
Citește și: Ce se întâmplă dacă iei doză dublă de antibiotic?
De atunci, nu a mai fost nevoie de injecții săptămânale, nivelurile de factor IX au ajuns la ~60 % din normal, se simte „vindecat” și poate duce acum o viață normală, fără risc crescut de sângerare.
Elliott spune că terapia i-a oferit „un nou început”, dar subliniază că este conștient de incertitudinile pe termen lung. Studiile sugerează că terapia poate dura 8–10 ani, poate mai mult, dar monitorizarea este necesară pentru a stabili eficiența pe termen lung .
Din păcate, costurile imense fac acest tip tratament să nu poată fi folosit de multe sisteme sanitare și țări, chiar dacă economiile pe termen lung pot compensa costul inițial.
Hemgenix deschide calea către terapia genică ca soluție unică pentru boli genetice cronice. În paralel, cercetări similare vizează și hemofilia A, afecțiune mai frecventă, cu potențiale terapii genice deja aprobate în Europa.
Hemgenix nu este doar cel mai scump medicament la nivel global (2,6 milioane de lire pe infuzie), ci și un pionier în medicina regenerativă și genetică. Pentru pacienții cu hemofilie B, reprezintă un potențial miracol: o singură doză care înlocuiește tratamentul pe viață, reduce riscurile severe și îmbunătățește considerabil calitatea vieții.
Citește și: De ce e bine să consumi miere dimineața? Efectele asupra creierului și a energiei
Vezi mai multe stiri externe pe observatornews.ro
Un tânăr din București a cerut în instanță anularea diplomei de Bacalaureat. Care este motivul din spatele deciziei biza... 16 miliarde de parole Facebook, Google și Apple au fost scurse pe Internet. Cum îți poți proteja conturile dacă au fost ...
