Urmărește A1 pe DiscoverZheng Yuning, 31 de ani, a fost internată pentru prima dată cu insuficiență respiratorie în februarie 2009, iar de atunci locuiește în spitalul de medicină tradițională chineză Qingyuan din provincia Guangdong din China.
La doi ani după ce a fost internată pentru prima dată în UCI și a fost supusă unei ventilații asistate, a devenit primul pacient din orașul său și din provincia sa care a fost diagnosticat cu boala Pompe. Boala este cunoscută formal ca boală de stocare a glicogenului tip II, o afecțiune care dăunează celulelor musculare și nervoase din întregul corp.
De 11 ani locuiește într-un spital
Slăbiciunea musculară progresivă - sau miopatia - este cauzată de o acumulare de glicogen care rezultă din deficiența enzimei lizozomale cunoscută sub numele de acid alfa-glucozidaza. Pe lângă faptul că a fost conectată permanent la o mașină de respirație, cea mai grea parte suferită de Yuning a fost injectarea ocazională cu alglucosidază alfa, medicament de substituție enzimatică, cunoscut și sub denumirea de Myozyme. Acest medicament nu este acoperit de sistemul de sănătate chinez.
Dezvoltat în Statele Unite de către o companie cunoscută acum sub denumirea de Sanofi Genzyme și susținută de Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente, este singurul medicament rețetat aprobat pentru afecțiunea ei și, ca urmare, este unul dintre cele mai scumpe tratamente din lume.
De 11 ani locuiește într-un spital
Deoarece medicamentul a devenit disponibil doar în 2007 și nu a intrat pe piața chineză timp de încă un deceniu, părinții lui Yuning au fost nevoiți să-l achiziționeze din Hong Kong la costul astronomic de 80.000 RMB (8.870 £) pe tratament în 2012.
Tratamentul ei a fost posibil printr-o campanie de strângere de fonduri susținută de guvern, care ar fi ridicat 600.000 de RMB (66.525 de lire sterline) și care a dus la îmbunătățiri semnificative ale stării sale până la finalizarea finanțării. Autoritățile chineze pentru alimente și medicamente au aprobat medicația în aprilie 2017, tatăl lui Yuning Zheng Yang și mama Wen Meiguang încă taxau 600.000 RMB (66.525 lire sterline) pentru tratamentul ei, care a început la sfârșitul anului 2018 și a durat 12 luni.
Conform rapoartelor, prețul terapiei crește în funcție de greutatea fiecărui pacient cu boala Pompe și, prin urmare, de cât de mult tratament este necesar de fiecare dată. Mama lui Yuning, când a fost contactată de AsiaWire, a spus că fiica ei „nu a fost bine de curând”.
De 11 ani locuiește într-un spital
„Mușchii mei slăbesc an de an, așa că în acești 11 ani am fost ținuță în viață cu ajutorul unui aparat respirator. Nu pot să tușesc, așa că în fiecare zi îmi petrec toată energia curățându-mi gâtul”, a declarat tânăra într-un interviu.
„Fiica mea locuiește în UCI de la spitalul de medicină tradițională chineză din Qingyuan de 11 ani. Până acum, ea rămâne singura pacientă cu boala Pompe. Deși există un medicament cu prescripție medicală pentru boală, costurile sunt mult prea exorbitante. Ea a încetat să mai ia medicamentele în noiembrie anul trecut, iar starea ei s-a agravat de atunci”, a declarat tatăl lui Yuning.
De 11 ani locuiește într-un spital
Din cauza incapacității familiei sale de a-și permite injecții periodice, starea fizică a lui Yuning s-a deteriorat. Degenerarea musculară și-a redus coloana vertebrală la o curbă în formă de S, în timp ce îi lipsește puterea pentru a îndeplini sarcini de bază, cum ar fi curățarea gâtului, pe care o face acum cu ajutorul părinților de până la cinci ori pe zi.
Anul trecut, rapoartele au spus că în prezent există puțin peste 100 de persoane care trăiesc cu boala Pompe în China continentală, unde tulburarea nu este acoperită de serviciul național de sănătate din cauza rarității sale și a costurilor ridicate ale singurului medicament aprobat disponibil. Cu toate acestea, includerea bolii Pompe în asigurarea medicală de stat a țării a fost dezbătută la nivel provincial din iunie 2019.
