Experți din cadrul Karolinska Institutet, din Suedia, au demonstrat că există o nouă metodă prin care poate fi tratată pierderea auzului.
E vorba despre o terapie genetică ce presupune o simplă injecție, scrie The Independent.
Studiul a fost publicat în jurnalul Nature Medicine și implică injectarea unei gene sănătoase OTOF în urechea internă a participanților care aveau mutații la nivelul acestei gene.
La studiu au participat 10 persoane care aveau probleme cu auzul.
Premieră mondială în tratarea surdității în doar câteva săptămâni
Toți participanții au înregistrat îmbunătățiri semnificative ale auzului. O fetiță de 7 ani a recăpătat aproape complet auzul în câteva săptămâni de la tratament.
Terapia a dus la o recuperare rapidă a auzului, adesea în decurs de o lună, și la o îmbunătățire susținută pe parcursul a 6 luni. Copiii cu vârste între 5 și 8 ani răspunzând cel mai bineau avut cel mai bun răspuns la tratament.
Cercetătorii au confirmat că tratamentul a fost sigur și bine tolerat și explorează acum terapii similare pentru alte cauze genetice ale surdității.
„Acesta este un pas uriaș înainte în tratamentul genetic al surdității, unul care poate schimba viața copiilor și a adulților,” a declarat Maoli Duan, expert de la Departamentul de Științe Clinice, Intervenție și Tehnologie al Institutului Karolinska din Suedia.
Studiul a cuprins 10 pacienți cu vârste între 1 și 24 de ani, din cinci spitale din China. Toți au avut o formă genetică de surditate sau deficiență severă de auz cauzată de mutații într-o genă numită OTOF.
Citește și: Premieră mondială pentru tratarea cancerului pancreatic. Ce metodă ar putea salva milioane de vieți
Aceste mutații provoacă un deficit al proteinei otoferlină, care are un rol esențial în transmiterea semnalelor auditive de la ureche la creier.
Terapia genică a presupus utilizarea unui virus adeno-asociat sintetic (AAV) pentru a livra o versiune funcțională a genei OTOF către urechea internă printr-o singură injecție. Aceasta a fost administrată printr-o membrană de la baza cohleei.
Efectul terapiei genice a fost rapid. Majoritatea pacienților au recuperat o parte din auz după doar o lună. O evaluare la 6 luni a arătat o îmbunătățire considerabilă a auzului la toți participanții. Volumul mediu al sunetului perceptibil s-a îmbunătățit de la 106 decibeli la 52.
Copiii au avut cele mai bune rezultate
Pacienții mai tineri, în special cei cu vârste între 5 și 8 ani, au răspuns cel mai bine la tratament. Una dintre participante, o fetiță de 7 ani, și-a recăpătat rapid aproape tot auzul și a putut purta conversații zilnice cu mama sa după 4 luni. Cu toate acestea, terapia s-a dovedit eficientă și la adulți.
Citește și: Când crește riscul de infarct pentru bărbați. Momentul are loc mult mai devreme decât pentru femei
„Studii mai mici din China au arătat anterior rezultate pozitive la copii. Dar aceasta e prima dată când metoda e testată și la adolescenți și adulți,” susține dr. Duan. „Auzul s-a îmbunătățit considerabil la mulți dintre participanți, ceea ce poate avea un impact profund asupra calității vieții lor. Vom continua să urmărim acești pacienți pentru a vedea cât durează efectul.”
Rezultatele arată, de asemenea, că tratamentul a fost sigur și tolerat bine de către participanți. Cea mai frecventă reacție adversă a fost o scădere a numărului de neutrofile, un tip de globule albe. Nu au fost raportate reacții adverse grave în perioada de monitorizare de 6 până la 12 luni.
